Sanofi besteedt veel aandacht aan klinisch geneesmiddelenonderzoek. Dat onderzoek, waarbij patiënten of gezonde vrijwilligers betrokken zijn, vindt in het ziekenhuis plaats of bij de huisarts.
Behandeling en meer
Geneesmiddelenonderzoek kan naast de behandeling van een ziekte ook gericht zijn op andere vraagstukken, zoals:
- De manier waarop de ziekte zich ontwikkelt
- De manier waarop klachten verlicht worden
- Het stellen van een betere diagnose
- Het vinden van stoffen die het mogelijk maken het verloop van de ziekte te voorspellen
- Het onderscheiden van verschillende vormen van de ziekte.
Het uiteindelijke doel van geneesmiddelenonderzoek is een betere behandeling van de patiënten mogelijk te maken. Elk nieuw middel moet een aantal onderzoeksfasen doorlopen, voordat het uiteindelijk als geneesmiddel op de markt wordt toegelaten. Tijdens die fasen onderzoeken we of het middel werkt (effectiviteit) en of het veilig is.
Volksgezondheid
Heel de farmaceutische bedrijfstak is nauw betrokken bij klinisch geneesmiddelenonderzoek, omdat het van groot belang is voor de volksgezondheid. Zo zijn bepaalde aandoeningen vandaag de dag thuis met een geneesmiddel te behandelen, waarvoor vroeger ziekenhuisopname nodig was. Deelname aan een klinische studie kan patiënten, voor wie geen behandeling meer mogelijk is, de beschikking geven over innovatieve geneesmiddelen in ontwikkeling. Ook als patiënten zelf geen baat meer hebben bij het geneesmiddel, is er vaak de hoop op een betere toekomst voor anderen.
Wat zijn de regels?
Om de veiligheid van de deelnemers te bewaken, zijn er internationale regels voor geneesmiddelenonderzoek opgesteld. In Nederland kennen we de Wet medisch-wetenschappelijk onderzoek met mensen (WMO). In deze wet is onder andere vastgelegd dat onderzoek met proefpersonen pas mag starten, nadat het is voorgelegd aan en goedgekeurd door een onafhankelijke commissie van deskundigen.
Onafhankelijke commissies
Het meeste geneesmiddelenonderzoek valt onder de verantwoordelijkheid van een erkende Medisch Ethische Toetsingscommissie. Speciale gevallen van geneesmiddelenonderzoek, zoals bepaalde vaccins, gentherapie of onderzoek bij kinderen, speelt de Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (CCMO) een rol. Als de CCMO een onderzoek beoordeelt, beoordeelt het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport of zij dat op juiste wijze hebben gedaan.
De toetsende commissie beoordeelt het doel, de aard en de duur van het onderzoek. Daarbij kijkt zij ook naar de belasting van de deelnemers en naar de risico’s en de bezwaren van deelname aan het onderzoek. De commissie volgt het verloop van het onderzoek en kan op elk moment de goedkeuring intrekken. Een onderzoek moet dan aangepast of eventueel gestopt worden.
Meer informatie
De brochure Medisch-wetenschappelijk onderzoek: algemene informatie voor de proefpersoon van het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport beschrijft het verloop van een medisch-wetenschappelijk onderzoek en gaat in op de rechten en plichten van de proefpersoon. Op de CCMO-website is de belangrijkste wet- en regelgeving voor medisch-wetenschappelijk onderzoek te vinden. Deze site bevat informatie voor onderzoekers.
Fasen in klinisch onderzoek
Welke fasen zijn er in klinisch geneesmiddelenonderzoek? Eerst wordt een geneesmiddel in een laboratorium onderzocht en vervolgens op dieren getest. De stoffen die de meeste werkzaamheid laten zien en het best geschikt zijn voor onderzoek bij mensen gaan door naar de volgende fase: het klinisch onderzoek. Dit duurt gemiddeld zes tot acht jaar en heeft als doel de werkzaamheid en veiligheid van de medicijnen te onderzoeken bij patiënten.
Fase I
Tijdens Fase I onderzoeken we de verdraagbaarheid van de actieve stof in een beperkt aantal proefpersonen. Meestal zijn dit gezonde vrijwilligers en in sommige gevallen patiënten. Hoe werkt het middel in het lichaam, hoe wordt het omgezet en hoe verlaat het middel het lichaam?
Fase II
Vervolgens onderzoeken we in Fase II de werkzaamheid (effect op ziekte), de veiligheid, de bijwerkingen en de optimale dosis van de actieve stof. Dit wordt onderzocht in enkele tientallen tot honderden patiënten. Vaak zijn dit vergelijkende onderzoeken, waarbij één van de twee middelen geen werking heeft. Dit noemen we ook wel placebo-gecontroleerd onderzoek.
Fase III
In Fase III onderzoeken we de actieve stof door deze voor langere tijd toe te dienen bij enkele honderden tot vele duizenden patiënten. De actieve stof controleren we op bijwerkingen en het effect op de ziekte vergelijken we met een bestaande behandeling of placebo (niet-werkzaam middel).
Fase IV
Na Fase III vindt registratie van het geneesmiddel plaats. Als een geneesmiddel op de markt is gebracht, dan gaat het onderzoek met dit geneesmiddel verder. We kijken constant of er zeldzame bijwerkingen zijn en we kijken ook naar de werking en veiligheid in aparte subgroepen patiënten. Naar aanleiding hiervan wordt eventueel de bijsluiter aangepast.
Meedoen aan klinisch onderzoek
Meedoen aan een onderzoek brengt risico’s met zich mee. De behandeling is immers nieuw en wordt nog onderzocht. Niet alle effecten en bijwerkingen zijn bekend. Hoe groot het risico is, hangt af van het soort onderzoek en de gezondheid van de deelnemer.
Voordat iemand deelneemt aan een klinische studie, informeren we hij of zij volledig over de verwachte bijwerkingen en mogelijke voordelen van het geneesmiddel. Voor deelname volgt er bedenktijd. Ook na het ondertekenen van een toestemmingsverklaring kan de deelnemer er nog voor kiezen om te stoppen met het onderzoek.
Het onderzoek zal zo nauwkeurig mogelijk volgens plan verlopen. De situatie kan bijvoorbeeld veranderen door de reactie van het lichaam of door nieuwe informatie die beschikbaar is. Als dat zo is, wordt dit direct met de desbetreffende deelnemer besproken. Hij of zij beslist dan zelf om met het onderzoek te willen stoppen of om door te gaan. Als de veiligheid of gezondheid van een deelnemer in gevaar is, stoppen we direct met het onderzoek.
Voor onafhankelijk advies over meedoen aan een onderzoek kunnen deelnemers terecht bij een arts die niet bij het onderzoek betrokken is. Deze arts is ook tijdens het onderzoek het aanspreekpunt voor de deelnemers als zij behoefte hebben aan onafhankelijk advies.
Vergoedingen
Binnen Sanofi zijn er strikte richtlijnen over vergoedingen die we betalen aan wetenschappers en patiënten die deelnemen aan een studie.
Vergoeding aan patiënten
Voordat patiënten deelnemen aan klinisch geneesmiddelenonderzoek ontvangen zij altijd een informatiebrief. Daarin staat ook informatie over een mogelijke vergoeding voor reis- en verblijfkosten. De Medisch Ethische Toetsingscommissie moet deze vergoeding goedkeuren.
Vergoeding aan onderzoekers
Sanofi overlegt met ziekenhuizen en leden van de medische staf over het vergoeden van kosten van onderzoekers. Geleverde diensten, reiskosten en gebruikte materialen worden door Sanofi betaald.
Onderzoek mag wat ons betreft niet ten koste gaan van patiëntenzorg. Als artsen onderzoek moeten doen buiten reguliere onderzoeken en uren, is het redelijk dat die kosten worden vergoed. De Medisch Ethische Toetsingscommissie beoordeelt mede of deze kosten redelijk zijn.