Zeldzame bloedziekten

Zeldzame bloedziekten



Zeldzame bloedziekten

Wij zijn zeer toegewijd om de gezondheid en het leven van mensen met zeldzame bloedziekten te verbeteren door middel van baanbrekende wetenschap. Dankzij de overnames van Bioverativ en Ablynx in 2018 en onze eigen onderzoeksprogramma’s, werken wij aan innovatieve behandelingen voor patiënten met zeldzame bloedziekten.

De eerste stap is gezet met de EMA goedkeuring voor een nieuwe behandeling voor verworven trombotische trombocytopenische purpura (TTP) in augustus 2018.

TTP is een ernstige, zeer zeldzame en mogelijk levensbedreigende aandoening. De naam trombotische trombocytopenische purpura beschrijft in feite de drie voornaamste kenmerken van de aandoening:

  1. Trombotisch verwijst naar de vorming van bloedstolsels in een bloedvat
  2. Trombocytopenisch verwijst naar een aandoening waarbij het aantal bloedplaatjes in het bloed lager is dan normaal
  3. Purpura verwijst naar de paarse plekken die worden veroorzaakt door bloedingen onder de huid

Patiënten met TTP kunnen een uitgebreide reeks symptomen hebben, waaronder koorts, vermoeidheid, hoofdpijn, verwardheid, en blauwe plekken of petechiën (kleine rode puntjes - puntbloedinkjes - op de huid).

Daarnaast worden op dit moment behandelingen onderzocht voor andere zeldzame bloedziekten waaronder hemofilie, cold agglutinin ziekte (CAD), sikkelcelziekte en bèta-thalassemie.