Zeldzame ziekten

Zeldzame ziekten

Zeldzame ziekten zijn gedefinieerd als aandoeningen die levensbedreigend of chronisch invaliderend zijn, en die bij minder dan 1 op de 2000 mensen voorkomen. Gericht op zeldzame en onbekende medische aandoeningen, ontwikkelt Sanofi Genzyme baanbrekende therapieën voor patiënten die anders weinig behandelingsopties zouden hebben.

Voor de volgende zeldzame ziekten zijn behandelingen ontwikkeld:

Lysosomale stapelingsziekten

• Ziekte van Gaucher
• Ziekte van Fabry
• MPS I (mucopolysaccharidose I)
• Ziekte van Pompe

Naast verbeteringen van de behandelingen voor deze ziekten, worden op dit moment behandelingen onderzocht voor hATTR Amyloidosis, Acid Sphingomyelinase Deficiency ((Niemann-Pick type A) en Hemofilie.