Zeldzame ziekten
Zeldzame ziekten zijn gedefinieerd als aandoeningen die levensbedreigend of chronisch invaliderend zijn, en die bij minder dan 1 op de 2000 mensen voorkomen. Gericht op zeldzame en onbekende medische aandoeningen, ontwikkelt Sanofi Genzyme baanbrekende therapieën voor patiënten die anders weinig behandelingsopties zouden hebben.Voor de volgende zeldzame ziekten zijn behandelingen ontwikkeld:
Lysosomale stapelingsziekten
- Ziekte van Gaucher
- Ziekte van Fabry
- MPS I (mucopolysaccharidose I)
- Ziekte van Pompe
